これからの創薬研究の重要な主題が「ゲノム情報からの創薬」である。
我々が健康を維持するためには約10万個の遺伝子群のうち、数万個の遺伝子が機能してホメオスタシス（恒常性）を保っている。
その中のいずれかの遺伝子が欠損したり、何らかの原因によって機能しなくなったり、病気を引き起こす疾患原因遺伝子が活性化することによって疾患が生じる。
これら疾患原因遺伝子を含めてゲノム創薬研究の有力な標的と推定される遺伝子は少なくとも6000〜1万個と考えられる。
それらの情報が記録されている染色体を構成するＤＮＡ全体の総称がゲノムである。
現在最も期待されている研究は、健康な人と病気の人との膨大なゲノム情報をコンピュータにより自動解析し、両者の遺伝子情報の質的差異を速やかに比較して、疾患原因遺伝子や発症のカギを握る遺伝子を発見することである。
それに基づいて、創薬の標的となる生体活性物質の探索を究めることが可能である。
2005年ごろには、「ゲノム医療」が創薬の新たな潮流となって医療に貢献することとなろう。
ゲノム情報の蓄積や公開によって、疾患関連遺伝子の検査に基づく遺伝子診断技術の開発も進む。
すでにアメリカでは、乳がん遺伝子ＢＲＣＡ１の大規模な検査計画が話題になっている。
また、アルツハイマー型痴呆症、心血管系疾患、がんなどの多くの疾患の発症にかかわる遺伝子の特定と発症前期診断が可能となりつつある。
しかし、個人情報の管理と倫理性が大きな社会問題となっており、その応用には、法律の整備と社会的認知が重要な指標となってくる。
たとえばアメリカでは病気として認知されている肥満にかかわる研究は、肥満関連遺伝子の解明を基にした抗肥満因子レプチンの発見につながった。
また、肥満原因遺伝子自体も複数の存在が明らかにされつつある。
いずれにしても今後は、複数の環境因子や遺伝的背景が絡み合って発症する生活習慣病やアレルギーなどで多くの疾患制御遺伝子が明らかになり、原因に応じた治療薬の選択といった目的での遺伝子診断の検討も進められるであろう。
創薬の発想コンセプトも開発技術もこの数年間で著しい変貌を遂げており、来たるべき新世紀にはこの傾向が一層加速して、ゲノム科学とコンピュータ技術とが融合した新しい情報科学を核として、新しい科学や技術が創成される。
今後は個人のゲノム診断に基づいてデザインされたゲノム医薬を、容易に最適の処方で病気の治療に用いることが現実のものとなるだろう。
また、従来開発の対象とはなりえなかった新しい予防薬の開発も社会的要請を受けて研究対象として取り上げられることとなろう。
遺伝子情報の応用研究に向けてこの5年間を振り返ると、ＤＮＡ解析研究において格段の進展があり、その結果、4種類の生物においてゲノムの全塩基配列が決定された。
インフルエンザやラン藻のゲノムのように1つの研究所で決定されたものもあれば、酵母のゲノムのように5カ国にわたる巨大な研究ネットワー私がかかわるＨｘ研究所は、そうした要請を担う研究プロジェクトとして、1996年3月、生物学的に有用な新規遺伝子の発見・創出と、遺伝子の機能を明らかにするための有用な技術を開発することを目的に、ＫｚパークのｋＤＮＡ研究所内に設立された。
Ｋｚパークは、千葉県の新産業開発構想から生まれたサイエンスパークで、母都市（木更津市、君津市、富津市、袖ヶ浦市）と丘陵部の研究開発地区からなる。
約1000ヘクタールの規模をもつ研究開発地区は、民間の研究所を中心に、エレクトロニクス、新素材、バイオに代表される先端技術産業分野の研究施設を誘致し、国際的水準の開発研究拠点づくりを進めクで成し遂げられたものもあり、このようにゲノム情報が急激に充実してくると、それらの情報を利用して遺伝子の機能を明らかにするための研究を推進することが、緊急かつ必須の問題となってくる。
ている。
その先導的・中核的施設として位置づけられているのが、千葉県が支援する財団法人ｋＤＮＡ研究所である。
世界初の本格的なＤＮＡ研究所で、光合成システムをもつ植物型独立栄養生物の遺伝子研究の一環として、単細胞性のラン藻ゲノムの解析を行い、1年4カ月という短期間でラン藻ゲノムの塩基配列を決定し、ラン藻の持つ全遺伝子の構造を明らかにして世界的な注目を集めている。
各国でゲノム研究の成果を産業化するための新会社や研究機関設立の動きが活発化しているが、Ｈｘ研究所はその日本版。
遺伝情報の総体であるゲノム情報を分析して医薬品などの開発に役立てる目的で、特別認可法人・基盤技術研究促進センター（通産・郵政共管）とＹ製薬、Ｋ発酵、Ｓｋ工業、Ｈｔ製作所など民間企業10社の出資によって1996年3月設立された。
6年間に65億円を投じて、ＤＮＡ塩基配列の生物学的意味を分析し、灰薬品や新素材などの開発につなげることをめざしている。
社名はＤＮＡの二重らせん（ダブル・Ｈｘ）に由来。
ｋＤＮＡ研究所の4階にある。
官と産とが共同で出資する6年間の時限研究プロジェクトだが、実体としては政府ベンチャーとも言うべきもので、6年間で研究成果をあげ、それをいくつかのバイオベンチャーの立ち上げに結びつけていこうとするものである。
主要な研究戦略は、遺伝子機能を明らかにするために、遺伝子発現頻度情報の応用技術を開発することと、バイオテクノロジーと高度情報テクノロジーを統合するバイオインフォマティックスのための新しいアプローチ法を開発することに重点を償いている。
そのために以下の3つの研究部門を設定している。
ゲノム解析（第1研究部門）１１遺伝子機能を解析する最新の設備を備えて、研究を開始するための新規技術の確立をめざす。
たとえば、遺伝子の発現頻度情報を迅速に解析するための、電子光学的な微小装置等による新規中核技術を開発し、完全長の遺伝子を獲得する方法と組み合わせる。
異なる技術を有する3つの研究部門の複数の研究プロジェクトが、共通の研究目標に向かって協力し合い、国内および外国の研究機関とも積極的に共同研究を行い、全世界で発展しているゲノム研究に貢献できる研究を進めている。
そしてこの1年ですでに望むべき成果をあげつつある。
私が望むのは、そうした研究成果に対する対価をもとに、その研究を担った研究者が、第2、第3のＨｘ研究所として独立したバイオベンチャーを立ち上げてくれることである。
その意味では、Ｈｘ研究所はＤＮＡ産業の育成の一翼を担うインキュベータ（聯卵器）としての役割を果たす場でもある。
（Ｎｔ）バイオテクノロジー遺伝子の機能を検証するための方法を開発、発現頻度情報を利用した生物学的な働きのリサーチ、をそれぞれ行う。
この2つの研究を第1研究部門と連携して進める。
バイオインフォマティックスとグラフィックスワークステーションから構成されるコンピュータシステムを活用してバィオィンフォマティックス研究を進めて、ほかの2研究部門を支援する。
具体的には、遺伝子構造と機能解析のための新しいソフトウエアを開発し、新規遺伝子の塩基配列解析や機能予測を行い、Ｈｘ研究所独自のデータベースを構築する。
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